科研成果 | 获FDA和EMA认证：港大医学院研发口服砒霜白血病药物97%治愈率，首款全球化香港处方药物，开创癌症治疗新篇章

香港大学李嘉诚医学院（港大医学院）研究团队成功研发的三氧化二砷（俗称砒霜）口服药剂（药用口服砒霜或ARSENOL^®），可用于治疗一种死亡率高的血癌──急性早幼粒细胞白血病（acute promyelocytic leukaemia，APL）。药用口服砒霜的发明和应用是香港医学史上的重要里程碑，意义深远。这不仅是香港首款自主发明和制造的处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。经过二十年的不懈努力，港大医学院研究团队成功转化香港研发成果为临床应用，将药用口服砒霜纳入APL患者的治疗方案。过往广泛的临床研究结果显示，药用口服砒霜具有高效性和安全性，APL患者的整体存活率超过97%，能显著减轻副作用和治疗负担。

01.具历史意义的香港发明:药用口服砒霜治apl成效卓著

港大医学院的研究团队在药用口服砒霜治疗APL已进行超过20年的广泛研究。在一项为期15年的前瞻性随访研究中，超过400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案后，其分子生物学缓解率（molecular remission rate）和五年整体存活率分别高达100%和80%。这些成果是在未进行骨髓移植的情况下实现的；骨髓移植是一种高度有毒的治疗方法，但全球多个没有药用口服砒霜药剂的地区仍采用此方法。

随后，研究团队将药用口服砒霜作为首次缓解后的维持治疗，喜证五年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%和97%。下一步是将药用口服砒霜纳入新确诊APL患者的第一线诱导治疗，并达至五年内100%无白血病的存活率和整体存活率。综合目前的研究结果，港大医学院的研究人员已制定一套治疗计划，重点包括及早开始治疗、提供必要的支援性护理，以及在第一线诱导治疗中使用药用口服砒霜。这套治疗计划能有效减低APL并发症所引致的早期死亡率，过去这一比例可高达20%至30%。

研究团队目前正在香港测试一种全口服治疗方案（简称AAA），由药用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗坏血酸（ascorbic acid）组成，并根据不同 APL患者的风险进行调整。

02.药用口服砒霜成新治疗标准

这项研究的首席研究员、港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利医生表示，这个全口服的治疗方案非常有效和安全，能在专科门诊环境下为不同风险水平的APL患者提供药物治疗，而不需要长期住院。药用口服砒霜的治疗方案可以大幅减少化疗的使用，不仅适用于低风险的APL患者，而且适用于所有APL患者，包括儿童和成人。

药用口服砒霜的研发为白血病患者提供便捷有效的治疗选择，显著改善患者的生活质素。急性早幼粒细胞白血病康复患者黄女士（右二）分享其以药用口服砒霜抗癌的经历

03.首获fda和EMA认证

作为将药用口服砒霜推向国际医疗舞台的第一步，该药已获得美国食品及药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定（孤儿药，orphan drug designation，ODD），亦同时取得美国FDA新药临床研究资格认定（investigational new drug designation，IND）。这是首款由香港研发的抗癌处方药物，获得重要的FDA和EMA认证，对进行针对药用口服砒霜的全球性研究至关重要。

04.Apl亚洲联盟

由港大医学院领导的APL亚洲联盟（APL Asian Consortium）由香港、马来西亚、新加坡和台湾的研究人员组成，专注于APL的研究和治疗。在其首个回顾性分析中，发现「AAA」较化疗等传统治疗方案，更具优越性。APL亚洲联盟是目前在这些地区推广药用口服砒霜应用的重要平台，其在亚洲联合进行的「AAA」研究项目获港府创新及科技基金支持。

05.全球推广药用口服砒霜

药用口服砒霜（ARSENOL^®）已纳入香港急性早幼粒细胞白血病的治疗方案，今年将全球性推广

06.Apl成为可治愈的疾病

乔夏利医生表示：“我们非常自豪能够看到我们的研究成功转化为临床应用，惠及香港和世界各地病人。”

他续说:“药用口服砒霜的研发不仅为APL患者的治疗方案带来重大变革，这一便捷有效的治疗选择，能够显著改善患者的生活质素。对于能将这项创新研究成果推向世界并担任先锋角色，我们倍感自豪，并将致力于让所有APL患者都能获得这种挽救生命，且具有成本效益的疗法。通过扩大药用口服砒霜的普及性，我们期望APL成为可治愈的疾病，惠泽全球患者。作为医生，这将是我们最大的心愿和成就。”

07.研究团队

08.鸣谢

研究项目由香港特区政府医务卫生局医疗卫生研究基金资助，并获创新及科技基金「伙伴研究计划」资助。其他合作方包括香港大学技术转移处和港大科桥有限公司（Versitech Ltd）、雅各臣药业（Jacobson Pharma Corporation）、美国SDK Therapeutics Inc、新加坡国立大学癌症中心、新加坡国立大学医院、英国AML Research Network、英国卡迪夫大学和英国血癌协会。

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